生长激素缺乏症确诊后，儿童期通常建议尽早开始生长激素替代治疗，以获得理想的成人身高。但治疗决策需综合考虑缺乏程度、骨龄、家庭经济状况及患者意愿。并非所有身材矮小的儿童都需要治疗，需严格把握适应症。是否治疗与生长速度、骨龄落后程度、预测身高及家庭遗传靶身高有关。建议患者到内分泌科评估后遵医嘱决定。
1、确诊生长激素缺乏者
经两种生长激素激发试验峰值均低于10ng/ml，且排除其他矮小病因的儿童，建议尽早使用重组人生长激素注射液治疗。表现为年生长速度低于4厘米、身材矮小。治疗可遵医嘱每晚睡前皮下注射重组人生长激素。越早治疗效果越好，治疗需在骨骺闭合前进行，骨骺闭合后身高无法增长。
2、部分性生长激素缺乏
激发试验峰值在5-10ng/ml之间的部分性缺乏，需结合生长速度、骨龄和IGF-1水平综合判断。表现为生长偏慢但非严重矮小。治疗可遵医嘱试用重组人生长激素注射液治疗6-12个月，观察生长速度变化。若治疗反应良好则继续，反应差需重新评估诊断。
3、特发性矮小的争议
非生长激素缺乏的特发性矮小儿童，使用生长激素治疗存在争议，需严格评估。表现为身高低于同年龄同性别第3百分位。治疗可遵医嘱根据身高落后程度和预测身高决定是否治疗。特发性矮小治疗效果不如生长激素缺乏者，需充分告知家属预期效果和治疗风险。
4、成人生长激素缺乏
成人确诊生长激素缺乏后，替代治疗可改善体成分、骨密度和生活质量。表现为腹部肥胖、疲劳、情绪低落。治疗可遵医嘱使用小剂量重组人生长激素注射液。成人治疗剂量低于儿童，需定期监测IGF-1水平调整剂量，避免过量引起副作用。
5、不治疗的情况
骨骺已闭合、确诊的肿瘤活动期、严重肥胖未控制、对生长激素过敏等情况不适合治疗。表现为治疗禁忌症存在。治疗可遵医嘱评估禁忌症，寻找替代方案。不符合治疗条件者可通过营养、运动、睡眠等生活方式改善，保持健康生活。
日常护理中家长应定期测量儿童身高体重，绘制生长曲线。保证充足睡眠，生长激素主要在夜间深睡眠期分泌。均衡饮食，摄入优质蛋白、钙和维生素D。坚持适度运动，尤其是跳绳、篮球等跳跃运动。遵医嘱规范注射生长激素，定期复查生长速度、骨龄、甲状腺功能和血糖。若出现膝关节疼痛、水肿或头痛，应及时复诊。所有药物使用必须严格遵循医师指导。