进行性肌营养不良是一组遗传性肌肉变性疾病，以进行性加重的肌无力和肌萎缩为特征，目前尚无根治方法。中医药可在改善症状、延缓进展方面发挥辅助作用。患者应到神经内科就诊，在明确诊断和基因分型后，由中西医结合团队制定个体化治疗方案。
1、中医将进行性肌营养不良归属于"痿证"范畴，认为其病位在脾肾，与肝相关。脾主肌肉四肢，肾主骨生髓，脾肾亏虚则肌肉失养。肝主筋，肝血不足则筋脉失濡。日久气血瘀滞，痰浊内阻，加重肌肉萎缩。治疗以补脾益肾、养血柔肝为基本法则。
2、临床表现主要为对称性进行性肌无力，不同类型起病年龄和受累肌群不同。假肥大型患儿多表现为行走延迟、步态异常（鸭步）、Gower征阳性、腓肠肌假性肥大。随病情进展可出现脊柱侧弯、关节挛缩、呼吸肌和心肌受累。血清肌酸激酶显著升高。
3、中药治疗需辨证论治。脾肾两虚型可用参苓白术散合右归丸加减，含党参、白术、茯苓、熟地黄、山药、山茱萸等。肝肾阴虚型可用虎潜丸加减，含熟地黄、龟板、知母、黄柏、白芍等。气血瘀阻型可用补阳还五汤加减，含黄芪、当归、川芎、赤芍、地龙等。中成药如补中益气丸、六味地黄丸等可辅助治疗，具体用药需遵医嘱。
4、日常护理应注意保持适度活动，进行被动和主动关节活动训练，预防关节挛缩和肌肉萎缩。使用矫形器和轮椅辅助移动。保证营养摄入，给予高蛋白、高维生素饮食。注意呼吸道管理，定期评估肺功能，必要时使用无创通气。注意心脏功能监测。
5、综合管理包括基因检测明确分型，遗传咨询指导生育。康复训练维持关节活动度和肌力。多学科团队管理包括神经科、康复科、呼吸科、心内科等。关注患者和家属心理健康，必要时心理支持。了解最新治疗进展如基因治疗、干细胞治疗等临床试验。
进行性肌营养不良目前尚无特效治疗方法，中医药可作为综合管理的组成部分。患者如出现呼吸困难、心力衰竭、吞咽困难等严重并发症，应立即就医。所有治疗均需在专业医生指导下进行，定期随访评估病情变化，及时调整治疗方案。